Targeted Drug Erdafitinib Benefits Some Patients with Advanced Bladder Cancer

표적치료제 에다피티닙은 일부 진행성 방광암 환자에게 효과가 있다.

August 9, 2019, by NCI Staff

2019년 8월 9일 : 국립암연구소 제공

In April, the drug erdafitinib (Balversa) became the first therapy targeting a genetic alteration to be approved by the Food and Drug Administration (FDA) to treat patients with metastatic urothelial carcinoma, the most common type of bladder cancer.

4월, 에다피티닙(상표명 : 발버사)는 가장 흔한 방광암인 전이성 요로상피암 환자를 치료용으로 식품의약청(FDA)이 승인한 유전자 변형을 표적으로 한 최초의 치료법이 되었다.

FDA granted an accelerated approval to the drug, which blocks the activity of a family of proteins called fibroblast growth factor receptors (FGFR), for patients with specific FGFR gene alterations, based on preliminary data from a clinical trial.

FDA는 임상 실험의 예비 데이터에 기초해 특정 섬유아세포 성장인자 수용체(FGFR) 유전자 변형을 가진 환자에 대해 섬유아세포 성장인자 수용체(FGFR)라 불리는 단백질군의 활동을 차단하는 이 약물에 대해 가속 승인(어떤 긴급한 이유로 일부 승인 절차를 생략하고 조속히 승인을 하는 것)을 허가했다.

New findings from that trial have just been published. The updated results confirm that erdafitinib can benefit patients with advanced bladder cancer whose tumors have a genetic alteration in one of the four FGFR genes, according to Arlene Siefker-Radtke, M.D., of the University of Texas MD Anderson Cancer Center, who led the trial.

그 실험에서 얻은 새로운 결과들이 바로 발표되었다. 이 실험을 주도한 텍사스 대학 MD 앤더슨 암 센터의 아를렌 시프커-라드케에 따르면, 업데이트된 연구결과는 에다피티닙이 네 개의 FGFR 유전자 중 한

개의 유전적 변형을 가지고 있는 진행성 방광암 환자들에게 도움을 줄 수 있다는 것을 확인시켜 주었다.

In the study, erdafitinib decreased the tumors of some patients whose cancers did not respond to other treatments, the researchers reported in the New England Journal of Medicine on July 25.

이 연구에서 에다피티닙은 다른 치료에 반응하지 않는 일부 암환자의 종양을 감소시켰다고 7월 25일 뉴잉글랜드 의학 저널에 발표했다.

FDA’s approval covers patients whose cancer has spread outside of the bladder locally or to other parts of the body during or after treatment with standard chemotherapy.

FDA의 승인은 표준 화학요법으로 치료 중 또는 치료 후에 국소적으로 방광 바깥이나 신체의 다른 부위로 암이 전이된 환자를 대상으로 한다.

“Our patients with metastatic bladder cancer have very limited treatment options, and this represents a real unmet need,” Dr. Siefker-Radtke said.

"전이 방광암에 걸린 우리 환자들은 치료 방법이 매우 제한적이며, 이것은 정말 치료의 필요가 전혀 충족되지 않음을 시사한다,"라고 시퍼커 라드케 박사는 말했다.

“Now that erdafitinib has been approved by the FDA, doctors can incorporate the drug into treatment strategies to benefit patients with FGFR-altered urothelial cancer,” she continued. “Additional research is ongoing to learn how to combine erdafitinib with immunotherapy drugs such as immune checkpoint inhibitors.”

"이제 에다피티닙이 FDA의 승인을 받았으니 이제 의사들은 섬유아세포 성장인자 수용체(FGFR) 변이 요로상피암 환자들에 맞는 치료 전략에 이 약을 포함할 수 있다."고 라드케 박사가 말했다. "에다피티닙을 면역 관문 억제제와 같은 면역치료제와 결합시키는 방법을 배우기 위한 추가 연구가 진행 중이다."

FDA has approved several checkpoint inhibitors for advanced bladder cancer, but only approximately 20% of patients benefit from these treatments, Dr. Siefker-Radtke noted.

식약청은 전이 방광암에 대한 관문 억제제를 몇 가지 승인했지만 단지 약 20%의 환자만이 이러한 치료로부터 혜택을 받고 있다고 시퍼커 라드케 박사는 말했다.

By comparison, 40% of the patients in the international phase 2 trial that led to the approval responded to erdafitinib, Dr. Siefker-Radtke and her colleagues reported.

이에 비해 승인을 이끌어낸 국제 규모의 2상 임상실험 환자의 40%가 에다피티닙에 응답했다고 시퍼커 라드케 박사와 그녀의 동료들이 보고했다.

To confirm the study's results, a phase 3 clinical trial is comparing erdafitinib with standard chemotherapy and with the checkpoint inhibitor pembrolizumab (Keytruda) in patients with advanced bladder cancer whose tumors have an FGFR alteration.

이 연구의 결과를 확인하기 위해, 한 3상 임상 실험에서는 섬유아세포 성장인자 수용체(FGFR) 변형이 있는 전이 방광암 환자를 대상으로 에다피티닙 + 표준 화학요법을 에다피닙 + 면역관문 억제제 펨브롤리주맙(상표명 : 키트루다)과 비교하고 있다.

Clinical Trial Results

임상시험의 결과

Approximately 20% of patients with metastatic urothelial cancer of the bladder and 35% of patients with metastatic urothelial cancer of the renal pelvis and ureter have an alteration in an FGFR gene. When FDA approved erdafitinib, which is given as a pill, the agency also approved a companion diagnostic test that doctors can use to help identify patients whose tumors carry one of these FGFR alterations.

방광의 전이성 요로상피암 환자들의 약 20%와 신장 골반과 요관에 전이성 요로상피암이 있는 환자들의 35%가 섬유아세포 성장인자 수용체 유전자에 변이를 가지고 있다. FDA가 알약으로 제공한 에다피티닙을 승인했을 때, 식약청은 의사들이 이러한 FGFR 변이 중 하나를 가지고 있는 종양 환자들을 식별하는 데 도움을 줄 수 있는 동료 진단 테스트를 승인했다.

Of the 99 patients in the trial, 87 had been treated previously with chemotherapy, and 43% had received at least two prior courses of treatment. Nearly 80% had metastases beyond nearby lymph nodes.

실험에 참가한 99명의 환자 중 87명은 이전에 화학요법으로 치료를 받았고 43%는 적어도 두 번 이상의 사전 치료를 받은 적이 있었다. 거의 80%가 인근 림프절 너머로 전이되었다.

“Overall, this group of patients typically has poor outcomes,” said Dr. Siefker-Radtke.

종합하면 이 그룹의 환자들의 치료 결과는 나빴다고 시퍼커 라드케 박사가 말했다.

For this reason, a 40% response rate is “really remarkable,” noted Andrea Apolo, M.D., of NCI’s Center for Cancer Research, who was not involved in the trial.

이 때문에 40%의 응답률은 "정말 놀랄만하다"고 국립암연구소 암 연구 센터의 안드레아 아폴로 박사는 말했다.

“Erdafitinib is an important new drug for some of our patients with bladder cancer,” she added.

에다피닙은 방광암에 걸린 일부 우리 환자들에게는 중요한 신약이라고 안드레아 박사가 말했다.

In the trial, the median amount of time before the disease progressed (progression-free survival) was 5.5 months, and the median overall survival was 13.8 months.

시험에서 중위수 무진행 생존 기간은 5.5개월이었고 중위수 전체 생존기간은 13.8개월이었다.

The most common treatment-related side effects included inflammation or irritation of the mucous membranes in the mouth, changes to nails, and hand–foot syndrome.

가장 흔한 치료 관련 부작용으로는 입안의 점막의 염증이나 통증과 손톱의 변화, 손발 증후군 등이 있었다.

Erdafitinib can also cause eye disorders that can lead to changes in the visual field, although these can be managed, according to Dr. Siefker-Radtke.

에다피티닙은 치료가 가능한 시력에 영향을 줄 수 있는 안구 질환을 유발할 수 있다고 시퍼커 라드케 박사가 말했다.

In the trial, 46% of patients experienced side effects that were largely managed by adjusting the dose of therapy. Thirteen percent of the patients discontinued treatment because of side effects.

시험에 참가한 환자의 46%가 부작용을 겪었는데 이것들은 투여량을 조절하면 관리가 가능했다. 그리고 13%의 환자들은 부작용 때문에 치료를 중단하였다.

Janssen Research & Development, which developed erdafitinib in collaboration with Astex Pharmaceuticals, sponsored the trial.

”아스텍스 제약”사와 공동으로 에다피티닙을 개발한 “ 얀센 연구 밀 개발’사가 임상시험을 후원하였다.

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